Hai chiến thắng lâm sàng phía trước: Con đường của Dyne đến các phê duyệt cho DMD và bệnh loạn dưỡng cơ myotonic đang trở nên mạnh mẽ hơn

Dyne Therapeutics đang đạt được tiến bộ nghiêm túc trong quy trình phát triển, với hai chương trình chính đang tiến tới những thời điểm quan trọng. Ứng cử viên hàng đầu của công ty, Zeleciment rostudirsen (DYNE-251), vừa cho thấy điều có thể là một bước ngoặt trong bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).

Kết quả thử nghiệm DELIVER: Sản xuất Dystrophin quy mô lớn

Trong thử nghiệm DELIVER giai đoạn 1/2, Zeleciment rostudirsen—được thiết kế cho bệnh nhân DMD với các đột biến bỏ qua exon 51—đã cho thấy sự sản xuất dystrophin đo được ở mức 5,46% sau sáu tháng trong Nhóm Mở Rộng Đăng Ký. Điều quan trọng hơn: những cải thiện chức năng duy trì ổn định qua nhiều điểm cuối lâm sàng, và quan trọng là, chức năng phổi vẫn ổn định trong suốt 24 tháng theo dõi. Hồ sơ an toàn vẫn nhất quán trong suốt quá trình.

Đây là ý nghĩa thương mại: Dyne dự định nộp Đơn xin Giấy phép Sinh học (BLA) để được Phê duyệt Tăng tốc của Hoa Kỳ vào Quý 2 năm 2026. Nếu FDA cấp trạng thái Đánh giá Ưu tiên (như mong đợi), thuốc có thể đến tay bệnh nhân vào Quý 1 năm 2027. Đó là một thời gian biểu quy định thực tế giả định không có trở ngại lớn.

Đồng thời, công ty đang chuẩn bị một thử nghiệm giai đoạn 3 toàn cầu để hỗ trợ các phê duyệt quốc tế, giữ đà tiến trên mặt trận DMD.

THÍ NGHIỆM ACHIEVE Tiến Bộ Chương Trình Bệnh Đystrophy Myotonic

Trong khi DELIVER chiếm ưu thế trên các tiêu đề, chương trình thứ hai của Dyne xứng đáng được chú ý tương đương. Zeleciment basivarsen (DYNE-101) đang trong thử nghiệm toàn cầu giai đoạn I/II cho bệnh loạn dưỡng cơ myotonic loại 1, mang thương hiệu ACHIEVE. Nhóm Mở rộng Đăng ký của thử nghiệm hiện đang tuyển dụng, với việc tuyển chọn bệnh nhân dự kiến sẽ hoàn thành vào đầu quý 2 năm 2026.

Điểm cuối chính—thời gian mở tay video (vHOT)—sẽ phục vụ như một thước đo lâm sàng trung gian. Nếu kết quả hỗ trợ hiệu quả, một BLA cho bệnh loạn trương lực cơ loại 1 có thể theo sau vào đầu quý 3 năm 2027, tạo ra một câu chuyện tiềm năng về việc phê duyệt kép cho công ty trong 18 tháng tới.

Cơ Bắp Bảng Cân Đối

Tính đến ngày 30 tháng 9 năm 2025, Dyne nắm giữ 791,9 triệu đô la tiền mặt và chứng khoán có thể chuyển nhượng. Hôm qua, công ty đã khởi động một đợt chào bán cổ phiếu được bảo lãnh trị giá $300 triệu đô la để củng cố quỹ và tăng tốc phát triển ống dẫn—một động thái cho thấy sự tự tin vào các yếu tố thúc đẩy trong ngắn hạn.

Cổ phiếu phản ánh đà này: kể từ ngày 29 tháng 7 năm 2025, khi nó giao dịch quanh mức $9.50, DYN đã đóng cửa hôm qua ở mức $22.20, tăng 9.47%. Liệu điều đó có thể duy trì hay không hoàn toàn phụ thuộc vào việc thực hiện lâm sàng và quy định trong năm 2026-2027.