Novartis Thắng Lớn: Thuốc Liệu Pháp Gene Được FDA Cho Phép

Novartis vừa đạt được một chiến thắng pháp lý - FDA đã phê duyệt Itvisma cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA), khiến cổ phiếu tăng 3% trong khi thị trường rộng lớn chỉ tăng 0.9%.

Kế hoạch là gì?

Itvisma là một liệu pháp thay thế gen cho bệnh nhân SMA từ 2 tuổi trở lên. Nó cơ bản là một công thức mới của thuốc SMA nhi khoa hiện có của họ là Zolgensma, được hỗ trợ bởi dữ liệu thử nghiệm giai đoạn 3 cho thấy sự cải thiện vững chắc trong chức năng vận động và ổn định bệnh.

Công ty định vị điều này là phương án thay thế gen đầu tiên và duy nhất cho tình trạng này - một sự khác biệt có ý nghĩa trong một thị trường mà SMA ảnh hưởng đến ước tính 10.000-25.000 bệnh nhân chỉ riêng ở Mỹ.

Tại sao điều này quan trọng

Liệu pháp gen từ trước đến nay luôn là một nghĩa địa cho các nhà đầu tư. Việc chứng kiến một liệu pháp thực sự vượt qua được vòng thử nghiệm phê duyệt của FDA và tác động đến giá cổ phiếu là điều hiếm hoi đủ để thu hút sự chú ý. Đối với Novartis, Itvisma mở rộng thị trường có thể tiếp cận của họ vượt ra ngoài các trường hợp nhi khoa, điều này có thể mở ra các nguồn doanh thu trong một dân số người lớn chưa được phục vụ.

Rủi ro? Giá gene therapy và việc tiếp nhận trong thực tế vẫn không thể dự đoán. Nhưng về mặt quy định, đây là một chiến thắng rõ ràng.