Я изучал некоторые движения в секторе генетики за последние пару лет, и честно говоря, импульс в акциях генной терапии был довольно впечатляющим. Весь рынок генетического тестирования значительно созрел, особенно с тех пор, как компании начали получать одобрения FDA на терапии, которые казались невозможными всего несколько лет назад.

Сам рынок генетики огромен — по оценкам, в 2024 году он составлял около 8,98 миллиарда долларов США, а к 2034 году ожидается рост до 57,13 миллиарда долларов США. Это среднегодовой темп роста в 18,52%, что объясняет, почему так много биотехнологических компаний вкладывают ресурсы в эту область.

Позвольте мне выделить некоторые из них, которые привлекли внимание. Avidity Biosciences (RNA) была одним из крупнейших движущих факторов — их платформа антитело-олигонуклеотидных конъюгатов для редких мышечных заболеваний показала серьезный потенциал. Они получили статус прорывной терапии FDA для миотонической дистрофии, и когда они опубликовали положительные данные фазы 1/2, показывающие снижение определенных генетических маркеров более чем на 50%, акции взлетели. Максимум достигли около 52,50 долларов США к ноябрю 2024 года.

Wave Life Sciences (WVE) — еще одна интересная компания — они работают над лекарствами на основе РНК и действительно продемонстрировали то, что они назвали первым в истории терапевтическим редактированием РНК у человека. Такой рубеж обычно привлекает внимание рынка. Акции резко выросли после этого, достигнув максимумов около 16,44 долларов США.

UniQure (QURE) — здесь, вероятно, самое ощутимое достижение — они получили одобрение первой в мире генной терапии для гемофилии B еще в ноябре 2022 года. Это уже не теория, а зарегистрированный препарат. Они продолжают развивать терапии при болезни Хантингтона и получили ускоренный путь одобрения от FDA, что очень важно.

Sangamo Therapeutics (SGMO) — акции показывали взлеты и падения — положительные данные фазы 3 по лечению гемофилии A, но затем акции упали после того, как Pfizer решила выйти из их сотрудничества в конце 2024 года. Такая волатильность — обычное дело в биотехнологиях, когда меняются партнерства.

Stoke Therapeutics (STOK) сосредоточена на РНК-лекарствах для генетической эпилепсии, получила статус прорывной терапии для своего кандидата при синдроме Драве. Еще один пример того, как акции генетического тестирования и генной терапии действительно двигают прогресс в решении реальных медицинских проблем.

Весь сектор кажется переходящим от «обещающих исследований» к «фактически одобренным терапиям», что значительно меняет профиль риска. Стоит следить за этим, если вы интересуетесь биотехнологиями или генетической медициной.