Два клинических успеха впереди: путь Dyne к одобрениям для ДМД и миотонической дистрофии выглядит все более уверенно

2025-12-23 16:06:14

Компания Dyne Therapeutics добилась серьезного прогресса в своем портфеле, с двумя основными программами, движущимися к ключевым моментам. Ведущий кандидат компании, Zeleciment rostudirsen (DYNE-251), только что показал, что может стать прорывом в лечении дистрофии Дюшенна (DMD).

Результаты испытания DELIVER: Производство дистрофина в масштабе

В клиническом испытании Phase 1/2 DELIVER препарат Zeleciment rostudirsen, предназначенный для пациентов с ДМД с мутациями пропуска экзона 51, продемонстрировал измеримую продукцию дистрофина на уровне 5,46% после шести месяцев в Регистрационной расширенной когорте. Что более важно: функциональные улучшения наблюдались по нескольким клиническим конечным точкам, и, что особенно важно, функция легких оставалась стабильной на протяжении 24 месяцев наблюдения. Профиль безопасности оставался постоянным на протяжении всего времени.

Вот что это значит с коммерческой точки зрения: компания Dyne планирует подать заявку на лицензию биопрепарата (BLA) для ускоренного одобрения в США во втором квартале 2026 года. Если FDA предоставит статус приоритетного рассмотрения (, как и ожидается ), препарат может достичь пациентов к первому кварталу 2027 года. Это реалистичный регуляторный график, если не произойдут серьезные задержки.

В то же время компания готовит глобальное клиническое испытание фазы 3 для поддержки международных одобрений, сохраняя динамику в борьбе с ДМД.

ИССЛЕДОВАНИЕ ACHIEVE Продвижение Программы Миотонической Дистрофии

Хотя DELIVER доминирует в заголовках, второй проект Dyne заслуживает такого же внимания. Zeleciment basivarsen (DYNE-101) находится на стадии глобального клинического испытания Фаза I/II для миотонической дистрофии типа 1, под брендом ACHIEVE. Расширенная когорта регистрации клинического испытания в настоящее время набирает участников, ожидается, что набор пациентов завершится в начале второго квартала 2026 года.

Основная конечная точка — время открытия видео руки (vHOT) — будет служить промежуточной клинической мерой. Если результаты подтвердят эффективность, то в начале III квартала 2027 года может последовать BLA для миотонической дистрофии типа 1, создавая потенциальный нарратив о двойном одобрении для компании в течение следующих 18 месяцев.

Балансовый лист Мышцы

На 30 сентября 2025 года у Dyne было 791,9 миллиона долларов наличными и ликвидными ценными бумагами. Вчера компания начала размещение акций на сумму $300 миллионов долларов, чтобы укрепить свои финансовые позиции и ускорить развитие проектов — шаг, который свидетельствует о доверии к краткосрочным катализаторам.

Акции отражают этот импульс: с 29 июля 2025 года, когда они торговались около $9.50, DYN закрылись вчера на уровне $22.20, что на 9.47% выше. Сможет ли это сохраниться, зависит полностью от клинического и регуляторного исполнения в 2026-2027 годах.

Посмотреть Оригинал

На этой странице может содержаться сторонний контент, который предоставляется исключительно в информационных целях (не в качестве заявлений/гарантий) и не должен рассматриваться как поддержка взглядов компании Gate или как финансовый или профессиональный совет. Подробности смотрите в разделе «Отказ от ответственности» .