FDA предоставляет Ascendis Pharma больше времени: решение по TransCon CNP перенесено на февраль 2026 года

Ascendis Pharma (ASND) только что получила трехмесячное продление от FDA на свой блокбастер-кандидат в лекарства TransCon CNP (Navepegritide) для лечения детской ахондроплазии. Новая дата решения теперь 28 февраля 2026 года, вместо первоначального срока 30 ноября 2025 года.

Вот почему это важно: Ахондроплазия затрагивает более 250 000 человек по всему миру и вызывает не только низкий рост, но и серьезные осложнения — мышечные, неврологические и кардиореспираторные проблемы. В настоящее время Voxzogo от BioMarin является единственным одобренным FDA лечением, но оно требует ежедневных инъекций. Это и есть болевая точка.

Препарат ASND меняет правила игры — разовая доза раз в неделю вместо ежедневной. Если он пройдет испытания, это станет огромным преимуществом в удобстве на педиатрическом рынке, потенциально изменив то, как врачи лечат это редкое генетическое заболевание.

Задержка FDA? Им нужно больше времени для проверки данных по требованиям после выхода на рынок, которые ASND представила в ноябре. Стандартные вещи для сложного показания редкого заболевания, но это действительно отодвигает график одобрения.

Движение акций: ASND закрылся во вторник на уровне $206.65, снизившись на 2.38%. Акция находилась в диапазоне между $118-$223 на протяжении последнего года — типичная волатильность для биотехнологических компаний, ожидающих решения регуляторов.

Решение в феврале станет решающим для того, сможет ли ASND захватить долю рынка у BioMarin в этом высокоценном нишевом сегменте.