Официальный представитель FDA назвал геннотерапию UniQure «неудачным» лечением болезни Хантингтона

В этой статье

• UQ1-FF

Следите за своими любимыми акциями СОЗДАТЬ БЕСПЛАТНЫЙ АККАУНТ

Томас Фуллер | SOPA Images | Lightrocket | Getty Images

UniQure необходимо провести еще одно исследование, чтобы доказать, что его генная терапия «действительно помогает людям с болезнью Хантингтона», заявил на брифинге с журналистами в четверг один из высокопоставленных сотрудников Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).

Этот сотрудник, пожелавший остаться анонимным до обсуждения конфиденциальной информации, подтвердил, что агентство потребовало от компании провести плацебо-контролируемое испытание ее препарата, который вводится непосредственно в мозг. UniQure заявила, что такой тип исследования неэтичен, поскольку он потребовал бы длительной общей анестезии, что официальный представитель оспорил.

«Так что же на самом деле происходит? UniQure — это последняя компания, которая создала неэффективную терапию для пациентов с болезнью Хантингтона», — сказал представитель. «Они, вероятно, осознают или понимают на глубоком уровне, что их испытание провалилось много лет назад, и вместо того чтобы поступить правильно и провести корректное клиническое исследование, UniQure выполняет искаженную или манипулированную сравнительную оценку в глазах FDA.»

Эти комментарии стали последним развитием событий в запутанном публичном конфликте между UniQure и FDA, а также на фоне критики со стороны агентства за ряд недавних отказов в одобрении лекарственных средств, в том числе случаев, когда компании обвиняли его в нарушении ранее данных рекомендаций. В интервью CNBC на прошлой неделе комиссар FDA Мартин Макари, по всей видимости, критиковал геннотерапию UniQure для болезни Хантингтона. Макари не называл компанию по имени, но описал ее лечение.

смотреть сейчас

ВИДЕО13:4913:49

Комиссар FDA доктор Макари о одобрениях терапии при редких заболеваниях, внутренней политике в агентстве

Squawk Box

Затем UniQure обвинила FDA в изменении своей позиции, что данные клинических испытаний компании были бы достаточны для получения одобрения. Исследование UniQure использовало внешнюю базу данных для оценки того, как пациенты с болезнью Хантингтона могут ухудшаться без лечения, так называемый внешний контроль. Компания заявила, что проведение настоящего рандомизированного, двойного слепого плацебо-контролируемого исследования, которое считается золотым стандартом, невозможно, поскольку было бы неэтично подвергать людей sham-операции мозга, длящиеся часы.

Представитель FDA заявил, что агентство «никогда не соглашалось принимать такую искаженную сравнительную оценку» и «никогда не дает таких гарантий». Вместо этого, «FDA всегда говорит: „Ну, мы должны увидеть данные, когда они появятся.“»

В ответ на запрос комментариев, UniQure не сразу отреагировала.

Акции компании выросли более чем на 10% в четверг и за этот год по состоянию на четверг днем снизились на 58%.