二つの臨床的勝利が前方に: ダインのDMDおよび筋緊張性ジストロフィー承認への道がより強固に見える

2025-12-23 16:06:14

ダイン・セラピューティクスは、そのパイプラインで真剣な進展を遂げており、2つの主要プログラムが重要な瞬間に向かって進んでいます。会社のリード候補であるゼレシメント・ロスチュディルセン (DYNE-251)は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)において、ゲームチェンジャーとなる可能性を示しました。

DELIVER試験結果：スケールでのジストロフィン生産

フェーズ 1/2 DELIVER 試験では、エクソン 51 スキッピング変異を持つ DMD 患者用に設計されたゼレシメントロスチュディルセンが、登録拡張コホートで 6 か月後に 5.46% の測定可能なジストロフィン産生を示しました。さらに重要なことに、機能的改善は複数の臨床エンドポイントで持続し、重要なことに、肺機能は 24 か月のフォローアップを通じて安定していました。安全性プロファイルは一貫していました。

これは商業的に何を意味するかというと、ダインは2026年第2四半期に米国の加速承認のための生物製剤承認申請(BLA)を提出する計画です。FDAが期待通りに優先審査ステータス(を付与すれば、薬は2027年第1四半期に患者に届く可能性があります。重大な問題がなければ、これは現実的な規制のタイムラインです。

同時に、会社は国際的な承認を支援するためにグローバルなフェーズ3試験を準備しており、DMDの前線での勢いを維持しています。

ACHIEVEトライアル筋緊張性ジストロフィープログラムの推進

DELIVERが見出しを支配している一方で、Dyneの2番目のプログラムも同じく注目に値します。Zeleciment basivarsen )DYNE-101(は、筋緊張性ジストロフィータイプ1のためのフェーズI/IIのグローバルトライアルにおいて、ACHIEVEとしてブランド化されています。このトライアルの登録拡張コホートは現在参加者を募集中で、患者の募集は2026年の第2四半期初めに終了する見込みです。

主要なエンドポイント—ビデオハンドオープニング時間 )vHOT(—は中間的な臨床指標として機能します。結果が有効性を支持すれば、2027年Q3初頭にミオトニックジストロフィータイプ1のためのBLAが続く可能性があり、今後18ヶ月間にわたって会社にとっての二重承認のナarrativeが生まれる可能性があります。