Dos éxitos clínicos por delante: el camino de Dyne hacia las aprobaciones para DMD y la distrofia miotónica se ve más fuerte.

Dyne Therapeutics está logrando avances significativos en su cartera, con dos programas principales avanzando hacia momentos cruciales. El candidato principal de la compañía, Zeleciment rostudirsen (DYNE-251), acaba de mostrar lo que podría ser un cambio de juego en la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Resultados del ensayo DELIVER: Producción de distrofina a gran escala

En el ensayo DELIVER de Fase 1/2, Zeleciment rostudirsen—diseñado para pacientes con DMD con mutaciones que omiten el exón 51—demostró una producción medible de distrofina del 5.46% después de seis meses en la Cohorte de Expansión Registracional. Lo más importante: las mejoras funcionales se mantuvieron en múltiples puntos finales clínicos y, lo que es crucial, la función pulmonar permaneció estable a lo largo de 24 meses de seguimiento. El perfil de seguridad se mantuvo consistente a lo largo del tiempo.

Aquí está lo que esto significa comercialmente: Dyne planea presentar una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para la Aprobación Acelerada de EE. UU. en el segundo trimestre de 2026. Si la FDA otorga el estado de Revisión Prioritaria (como se espera), el medicamento podría llegar a los pacientes para el primer trimestre de 2027. Esa es una línea de tiempo regulatoria realista asumiendo que no haya contratiempos importantes.

Al mismo tiempo, la empresa está preparando un ensayo global de fase 3 para apoyar las aprobaciones internacionales, manteniendo el impulso en el frente de DMD.

Ensayo ACHIEVE Avanzando el Programa de Distrofia Miotónica

Mientras DELIVER domina los titulares, el segundo programa de Dyne merece igual atención. Zeleciment basivarsen (DYNE-101) está en un ensayo global de Fase I/II para la distrofia miotónica tipo 1, con la marca ACHIEVE. El Cohorte de Expansión Registracional del ensayo está actualmente en proceso de inscripción, y se espera que la reclutación de pacientes finalice a principios del segundo trimestre de 2026.

El punto final primario—tiempo de apertura de la mano en video (vHOT)—servirá como una medida clínica intermedia. Si los resultados apoyan la eficacia, una BLA para la distrofia miotónica tipo 1 podría seguir a principios del tercer trimestre de 2027, creando una narrativa de posible doble aprobación para la empresa en los próximos 18 meses.

Hoja de Balance Muscle

A partir del 30 de septiembre de 2025, Dyne tenía $791.9 millones en efectivo y valores negociables. Ayer, la empresa lanzó una oferta pública de acciones suscrita de $300 millones para fortalecer su liquidez y acelerar el desarrollo de su cartera; un movimiento que señala confianza en los catalizadores a corto plazo.

La acción refleja este impulso: desde el 29 de julio de 2025, cuando se negociaba alrededor de $9.50, DYN cerró ayer a $22.20, un aumento del 9.47%. Si eso puede mantenerse depende completamente de la ejecución clínica y regulatoria en 2026-2027.