كاتي وود تكرر الاستثمار في CRISPR! معدل التخفيف بنسبة 90% من العلاج الجيني يذهل المجتمع الطبي

CRISPR Therapeutics（CRSP）تطور علاجات تحرير الجينات، التقنية الأساسية CRISPR/Cas9. كاثي وود تستثمر بكثافة، سعر السهم 53.77 دولار ارتفع بنسبة 2.54%. زوغو-سيل أظهر في تجارب اللمفوما معدل استجابة بنسبة 90%، و70% استجابة كاملة. مرضى الذئبة الحمراء استنفاد خلايا B خلال 48 ساعة، وتحقيق استجابة بدون أدوية بعد ستة أشهر.

ثورة في البيانات السريرية لعلاج زوغو-سيل

أعلنت CRISPR Therapeutics مؤخرًا عن أحدث البيانات السريرية لعلاج تحرير الجينات زوغو-سيل (الاسم السابق CTX112)، والنتائج أذهلت المجتمع الطبي. زوغو-سيل هو علاج CAR-T من نوع متجانس، يستهدف جزيء CD19، وهو جزيء يظهر بشكل غير طبيعي في العديد من الأورام الدموية الخبيثة. يتم تعديل جيناته عبر منصة CRISPR/Cas9، بهدف تعزيز نشاط خلايا T، وتمكينها من تجنب التعرف من قبل جهاز المناعة في الجسم.

في تجارب سريرية على الذئبة الحمراء (SLE وأمراض مناعية أخرى)، أظهر زوغو-سيل نتائج علاجية ملحوظة. من بين أربعة مرضى تلقوا العلاج، بما في ذلك مريضتان بالذئبة الحمراء ومرضتان بالتهاب عضلي نخرى مناعي، أظهروا استنفاد سريع وملحوظ لخلايا B المحيطية خلال 48 ساعة، واستمر هذا التأثير لمدة لا تقل عن 28 يومًا.

من الجدير بالذكر أن المريض الأول المصاب بالذئبة الحمراء الذي تلقى العلاج وصل إلى حالة بدون أدوية بعد ستة أشهر، مما يمنح أملًا جديدًا لعلاج أمراض المناعة الذاتية المقاومة. الذئبة الحمراء مرض مناعي مزمن، يتطلب علاجًا طويل الأمد بمثبطات المناعة، مع آثار جانبية كبيرة، وغالبًا لا يُشفى. إمكانية تحقيق استجابة بدون أدوية مع زوغو-سيل تمثل أملًا للمستقبل، حيث قد يتخلص المرضى من الحاجة للأدوية مدى الحياة.

كما أظهر زوغو-سيل قدرات قوية في علاج الأورام الدموية الخبيثة، خاصة اللمفوما ذات الخلايا B الكبيرة. في تجربة سريرية على مرضى اللمفوما الكبيرة المقاومة أو المتكررة، أظهر زوغو-سيل معدل استجابة إجمالي بنسبة 90%، و70% استجابة كاملة بعد استخدام 6 مليارات خلية. هذه النتائج تمثل تقدمًا كبيرًا لمرضى يعانون من علاجات تقليدية غير فعالة.

البيانات أظهرت أيضًا أن 67% من المرضى حافظوا على استجاباتهم خلال سنة واحدة بعد العلاج، مما يدل على أن زوغو-سيل يمتلك فعالية قصيرة وطويلة الأمد. ستستمر التجارب في استكشاف تطبيقات هذا العلاج في مجال سرطانات الدم، وقد يصبح أحد الأساليب الرئيسية لعلاج هذه الأمراض مستقبلًا.

ثورة تقنية CRISPR/Cas9 وتحديات التسويق

نجاح CRISPR Therapeutics لا يعتمد فقط على التقدم السريري، بل أيضًا على قوة تقنية تحرير الجينات. CRISPR/Cas9 تقنية دقيقة لتحرير تسلسلات DNA، تتيح للعلماء إصلاح أو استبدال الجينات على مستوى الخلية، وهو تطور ثوري لعلاج الأمراض المرتبطة بعيوب جينية. الميزة الأساسية لهذه التقنية أن علاجات CAR-T تتجنب التعرف من قبل الجهاز المناعي، بينما تقلل العلاجات المتجانسة من التكاليف والوقت بشكل كبير.

بيانات فعالية زوغو-سيل السريرية

علاج الأمراض المناعية الذاتية

· مرضى الذئبة الحمراء وصلوا إلى استجابة بدون أدوية بعد 6 أشهر

· استنفاد خلايا B بسرعة خلال 48 ساعة

· استمر التأثير لمدة لا تقل عن 28 يومًا

علاج سرطانات الدم

· معدل استجابة إجمالي 90% في اللمفوما الكبيرة

· 70% من المرضى حققوا استجابة كاملة

· 67% من المرضى استمروا في الاستجابة بعد سنة

· فعال للمرضى الذين يعانون من تكرار أو مقاومة للعلاج

ومع ذلك، لا تزال تقنية CRISPR تواجه تحديات. في التطبيق السريري، الدقة والأمان في تحرير الجينات أمران حاسمان، حيث قد تؤدي أخطاء التحرير إلى آثار جانبية خطيرة. بالإضافة إلى ذلك، تكاليف التجارب السريرية مرتفعة جدًا وتستغرق وقتًا طويلًا، ويجب ضمان أن التقنية يمكن تطبيقها على نطاق واسع وأن تكون لها ميزة تنافسية في السوق لتحقيق النجاح التجاري. المنافسة في مجال تحرير الجينات تزداد، مع شركات مثل Editas Medicine وIntellia Therapeutics التي تطور تقنيات مماثلة. كما أن المخاطر التنظيمية والأخلاقية لا يمكن تجاهلها، إذ أن عمليات الموافقة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) صارمة وطويلة، ويجب تراكم بيانات السلامة على المدى الطويل، وسياسات التأمين الصحي غير مؤكدة.

منطق استثمار كاثي وود وتوقعات سعر سهم CRISPR

كاثي وود من Ark Invest تعتبر أحد أكبر داعمي CRISPR Therapeutics. لا تملك فقط حصصًا كبيرة من أسهم الشركة، بل تؤمن أيضًا بمستقبل تقنية تحرير الجينات. ترى وود أن التقنية ستكون ثورة مهمة في المجال الطبي، وأن CRISPR Therapeutics، كشركة رائدة، ستصبح واحدة من أكثر الشركات استثمارًا خلال العقد القادم.

أداء سهم CRISPR Therapeutics منذ الإدراج كان دائمًا محور اهتمام. على الرغم من المخاطر العالية المرتبطة بتقنية تحرير الجينات، إلا أن التقدم الملحوظ في البحث والتطوير جذب انتباه المستثمرين. وفقًا لأحدث أداء للسهم، بلغ سعر إغلاق الأسبوع الأول من عام 2026 مبلغ 53.77 دولار، بزيادة قدرها 2.54%، مما يعكس رد فعل إيجابي من السوق على البيانات السريرية الأخيرة.

تمثل CRISPR Therapeutics إمكانات غير محدودة لتقنية تحرير الجينات في المجال الطبي. من خلال تقنيتها المبتكرة، حققت تقدمًا ملحوظًا في علاج الأمراض المناعية الذاتية وسرطانات الدم. مع تقدم التجارب السريرية، لديها القدرة على أن تصبح شركة رائدة في صناعة التكنولوجيا الحيوية. للمستثمرين، مستقبل الشركة مليء بالفرص والتحديات، واهتمام كاثي وود يمنح ثقة إضافية في أداء السهم.

لكن، يجب على المستثمرين أن يلاحظوا أن الأسهم في قطاع التكنولوجيا الحيوية عالية المخاطر والعائد. فشل التجارب السريرية، عدم الموافقة التنظيمية، أو تقدم تقنيات المنافسين قد يؤثر بشكل كبير على سعر السهم. حاليًا، لم تحقق CRISPR Therapeutics أرباحًا مستقرة، وتأتي إيراداتها الرئيسية من تراخيص الشراكة ومدفوعات المراحل، ولا تزال الإيرادات التجارية الحقيقية تنتظر موافقة المزيد من العلاجات وإدراجها في السوق.