两项临床胜利在望：Dyne在DMD和肌强直性营养不良症的批准路径变得更加稳健

Dyne Therapeutics 在其产品线方面取得了重大进展，有两个主要项目正在向关键时刻迈进。公司的主要候选药物 Zeleciment rostudirsen (DYNE-251) 最近展示了在杜氏肌营养不良症 (DMD) 方面可能成为游戏规则改变者的潜力。

DELIVER 试验结果：大规模肌营养不良蛋白生产

在第一/二期DELIVER试验中，Zeleciment rostudirsen——针对具有外显子51跳跃突变的DMD患者——在注册扩展队列中显示出在六个月后有5.46%的可测得的肌营养不良蛋白产生。更重要的是，功能改善在多个临床终点上保持稳定，且关键是，肺功能在24个月的随访中保持稳定。安全性概况一直保持一致。

这在商业上意味着：Dyne计划在2026年第二季度提交一份生物制品许可申请(BLA)，以获得美国加速批准。如果FDA如希望的那样授予优先审查状态(，那么该药物可能在2027年第一季度到达患者。这是一个现实的监管时间表，假设没有重大障碍。

与此同时，该公司正在准备全球第三阶段试验，以支持国际批准，保持在DMD领域的势头。

ACHIEVE试验推动肌强直性营养不良程序

虽然DELIVER主导了头条新闻，但Dyne的第二个项目同样值得关注。Zeleciment basivarsen )DYNE-101(正在进行针对肌强直性营养不良症1型的I/II期全球试验，品牌名为ACHIEVE。该试验的注册扩展队列目前正在招募，预计患者招募将在2026年第二季度初结束。

主要终点——视频手部打开时间 )vHOT(——将作为一个中间临床指标。如果结果支持有效性，针对肌强直性营养不良症1型的BLA可能会在2027年第三季度初随之而来，为公司在接下来的18个月创造一个潜在的双重批准叙事。

资产负债表肌肉

截至2025年9月30日，Dyne持有7.919亿美元的现金和可交易证券。昨天，该公司启动了一项)百万的承销股票发行，以增强其资金链并加速管道开发——这一举措表明其对近期催化剂的信心。

该股票反映了这一势头：自2025年7月29日以来，当时交易价格约为9.50美元，DYN昨日收盘价为22.20美元，上涨9.47%。是否能够维持这一水平完全取决于2026-2027年的临床和监管执行情况。