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今天不再提醒

TransCon CNP 获得 3 个月 FDA 审查延期——这对罕见病患者意味着什么

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Ascendis Pharma的实验性软骨发育不全治疗遇到了挫折:美国FDA将其决定日期从2025年11月30日推迟至2026年2月28日,理由是需要额外时间来审查11月初提交的上市后数据。

这就是为什么这很重要:

所讨论的药物

TransCon CNP (Navepegritide)是一种针对成骨不全症的下一代疗法,这是一种影响全球超过250,000人的罕见遗传疾病。它会导致严重的矮小以及影响肌肉、神经和心脏功能的并发症。目前,BioMarin的Voxzogo是唯一获得FDA批准的选择——但它需要每日注射。Ascendis的候选药物?每周一次给药——如果成功,这将是一个改变游戏规则的方案。

市场背景

ASND 股票在过去一年中交易区间为 $118-$223 。经过周二收盘时 $206.65 (下降 2.38%),延迟可能引发了一些不确定性。但事情是这样的:三个月的延期通常是程序性的,而不是拒绝的信号。FDA 只是在对长期安全数据进行彻底审查。

接下来是什么

如果在2026年第一季度获得批准,TransCon CNP可能仅凭便利性就能从Voxzogo那里获得显著的市场份额。对于每周注射而不是每日注射的父母来说,这是一项巨大的生活质量提升。真正的问题是:疗效是否能与当前标准相匹配或超越?

关注二月底。这可能是跟踪罕见疾病突破的生物技术投资者的一个可靠催化剂机会。

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