诺华大获成功：基因疗法药物获得FDA批准

诺华刚刚获得了一项监管胜利——FDA批准了Itvisma用于脊髓性肌萎缩症(SMA)，导致股价上涨3%，而大盘仅上涨0.9%。

玩法是什么？

Itvisma 是一种针对 2 岁及以上 SMA 患者的基因替代疗法。它基本上是他们现有的儿童 SMA 药物 Zolgensma 的新配方，得到了第三阶段试验数据的支持，显示出运动功能的显著改善和疾病的稳定。

该公司将其定位为该病症的首个也是唯一的基因替代选择——在一个仅在美国就有估计10,000-25,000名SMA患者的市场中，这是一种重要的差异化。

为什么这很重要

基因疗法在历史上一直是投资者的坟场。看到一个基因疗法真正通过FDA审批的考验，并对股价产生影响的情况非常罕见，足以引起关注。对于诺华来说，Itvisma将他们的可服务市场扩展到儿童病例之外，这可能为一个被忽视的成人群体打开收入来源。

风险？基因疗法的定价和实际应用仍然不可预测。但在监管方面，这是一个干净的胜利。