兩項臨牀勝利在望：Dyne在DMD和肌強直性營養不良症的批準路徑變得更加穩健

Dyne Therapeutics 在其產品線方面取得了重大進展，有兩個主要項目正在向關鍵時刻邁進。公司的主要候選藥物 Zeleciment rostudirsen (DYNE-251) 最近展示了在杜氏肌營養不良症 (DMD) 方面可能成爲遊戲規則改變者的潛力。

DELIVER 試驗結果：大規模肌營養不良蛋白生產

在第一/二期DELIVER試驗中，Zeleciment rostudirsen——針對具有外顯子51跳躍突變的DMD患者——在註冊擴展隊列中顯示出在六個月後有5.46%的可測得的肌營養不良蛋白產生。更重要的是，功能改善在多個臨牀終點上保持穩定，且關鍵是，肺功能在24個月的隨訪中保持穩定。安全性概況一直保持一致。

這在商業上意味着：Dyne計劃在2026年第二季度提交一份生物制品許可申請(BLA)，以獲得美國加速批準。如果FDA如希望的那樣授予優先審查狀態(，那麼該藥物可能在2027年第一季度到達患者。這是一個現實的監管時間表，假設沒有重大障礙。

與此同時，該公司正在準備全球第三階段試驗，以支持國際批準，保持在DMD領域的勢頭。

ACHIEVE試驗推動肌強直性營養不良程序

雖然DELIVER主導了頭條新聞，但Dyne的第二個項目同樣值得關注。Zeleciment basivarsen )DYNE-101(正在進行針對肌強直性營養不良症1型的I/II期全球試驗，品牌名爲ACHIEVE。該試驗的註冊擴展隊列目前正在招募，預計患者招募將在2026年第二季度初結束。

主要終點——視頻手部打開時間 )vHOT(——將作爲一個中間臨牀指標。如果結果支持有效性，針對肌強直性營養不良症1型的BLA可能會在2027年第三季度初隨之而來，爲公司在接下來的18個月創造一個潛在的雙重批準敘事。

資產負債表肌肉

截至2025年9月30日，Dyne持有7.919億美元的現金和可交易證券。昨天，該公司啓動了一項)百萬的承銷股票發行，以增強其資金鏈並加速管道開發——這一舉措表明其對近期催化劑的信心。

該股票反映了這一勢頭：自2025年7月29日以來，當時交易價格約爲9.50美元，DYN昨日收盤價爲22.20美元，漲9.47%。是否能夠維持這一水平完全取決於2026-2027年的臨牀和監管執行情況。