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TransCon CNP 獲得 3 個月 FDA 審查延期——這對罕見病患者意味着什麼

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Ascendis Pharma的實驗性軟骨發育不全治療遇到了挫折:美國FDA將其決定日期從2025年11月30日推遲至2026年2月28日,理由是需要額外時間來審查11月初提交的上市後數據。

這就是爲什麼這很重要:

所討論的藥物

TransCon CNP (Navepegritide)是一種針對成骨不全症的下一代療法,這是一種影響全球超過250,000人的罕見遺傳疾病。它會導致嚴重的矮小以及影響肌肉、神經和心髒功能的並發症。目前,BioMarin的Voxzogo是唯一獲得FDA批準的選擇——但它需要每日注射。Ascendis的候選藥物?每週一次給藥——如果成功,這將是一個改變遊戲規則的方案。

市場背景

ASND 股票在過去一年中交易區間爲 $118-$223 。經過周二收盤時 $206.65 (下降 2.38%),延遲可能引發了一些不確定性。但事情是這樣的:三個月的延期通常是程序性的,而不是拒絕的信號。FDA 只是在對長期安全數據進行徹底審查。

接下來是什麼

如果在2026年第一季度獲得批準,TransCon CNP可能僅憑便利性就能從Voxzogo那裏獲得顯著的市場份額。對於每週注射而不是每日注射的父母來說,這是一項巨大的生活質量提升。真正的問題是:療效是否能與當前標準相匹配或超越?

關注二月底。這可能是跟蹤罕見疾病突破的生物技術投資者的一個可靠催化劑機會。

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