諾華大獲成功：基因療法藥物獲得FDA批準

諾華剛剛獲得了一項監管勝利——FDA批準了Itvisma用於脊髓性肌萎縮症(SMA)，導致股價漲3%，而大盤僅漲0.9%。

玩法是什麼？

Itvisma 是一種針對 2 歲及以上 SMA 患者的基因替代療法。它基本上是他們現有的兒童 SMA 藥物 Zolgensma 的新配方，得到了第三階段試驗數據的支持，顯示出運動功能的顯著改善和疾病的穩定。

該公司將其定位爲該病症的首個也是唯一的基因替代選擇——在一個僅在美國就有估計10,000-25,000名SMA患者的市場中，這是一種重要的差異化。

爲什麼這很重要

基因療法在歷史上一直是投資者的墳場。看到一個基因療法真正通過FDA審批的考驗，並對股價產生影響的情況非常罕見，足以引起關注。對於諾華來說，Itvisma將他們的可服務市場擴展到兒童病例之外，這可能爲一個被忽視的成人羣體打開收入來源。

風險？基因療法的定價和實際應用仍然不可預測。但在監管方面，這是一個幹淨的勝利。