FDA Đã Cho Ascendis Pharma Thêm Thời Gian: Quyết Định TransCon CNP Được Đẩy Lùi Đến Tháng 2 Năm 2026

Ascendis Pharma (ASND) vừa nhận được gia hạn ba tháng từ FDA cho ứng cử viên thuốc đột phá TransCon CNP (Navepegritide) dành cho chứng achondroplasia ở trẻ em. Ngày quyết định mới giờ đây là 28 tháng 2 năm 2026, thay vì thời hạn ban đầu là 30 tháng 11 năm 2025.

Đây là lý do tại sao điều này quan trọng: Chứng achondroplasia ảnh hưởng đến hơn 250.000 người trên toàn cầu và không chỉ gây ra chiều cao thấp mà còn gây ra các biến chứng nghiêm trọng—vấn đề về cơ, thần kinh và tim mạch. Hiện tại, Voxzogo của BioMarin là phương pháp điều trị duy nhất được FDA phê duyệt, nhưng nó yêu cầu tiêm hàng ngày. Đó là điểm đau.

Thuốc của ASND thay đổi cục diện—liều dùng một lần mỗi tuần thay vì hàng ngày. Nếu nó được thông qua, đó sẽ là một lợi thế lớn về sự tiện lợi trong thị trường nhi khoa, có khả năng thay đổi cách bác sĩ điều trị tình trạng di truyền hiếm gặp này.

Sự trì hoãn của FDA? Họ cần thêm thời gian để xem xét dữ liệu yêu cầu sau khi tiếp thị mà ASND đã nộp vào tháng 11. Đó là điều bình thường cho một chỉ định bệnh hiếm phức tạp, nhưng nó thực sự làm lùi thời gian phê duyệt.

Diễn biến cổ phiếu: ASND đóng cửa vào thứ Ba ở mức $206.65, giảm 2.38%. Cổ phiếu đã dao động trong khoảng từ $118-$223 trong suốt năm qua - độ biến động điển hình cho các cổ phiếu công nghệ sinh học đang chờ quyết định từ cơ quan quản lý.

Quyết định vào tháng Hai sẽ là quyết định sống còn cho việc ASND có thể chiếm lĩnh thị phần từ BioMarin trong phân khúc ngách có giá trị cao này hay không.