Два клінічні успіхи попереду: шлях Dyne до схвалення DMD та міотонічної дистрофії виглядає все більш обнадійливо.

Dyne Therapeutics робить серйозний прогрес у своєму портфелі, з двома основними програмами, що наближаються до вирішальних моментів. Провідний кандидат компанії, Zeleciment rostudirsen (DYNE-251), щойно продемонстрував те, що може стати революційним у лікуванні дистрофії Дюшена (DMD).

Результати випробування DELIVER: Виробництво дистрофіну в масштабах

У фазі 1/2 дослідження DELIVER препарат Zeleciment rostudirsen—спрямований на пацієнтів з ДМД з мутаціями, що пропускають екзон 51—показав вимірюване виробництво дистрофіну на рівні 5,46% після шести місяців у реєстраційній розширеній когорті. Що ще більш важливо: функціональні покращення зберігалися на кількох клінічних кінцевих точках, а, що критично, функція легень залишалася стабільною протягом 24 місяців спостереження. Профіль безпеки залишався послідовним протягом усього часу.

Ось що це означає в комерційному сенсі: Dyne планує подати заявку на ліцензію на біологічні препарати (BLA) для прискореного схвалення в США у II кварталі 2026 року. Якщо FDA надасть статус пріоритетного огляду (як сподіваються), препарат може потрапити до пацієнтів до I кварталу 2027 року. Це реалістичний регуляторний графік, якщо не виникне серйозних затримок.

Одночасно компанія готує глобальне клінічне дослідження фази 3 для підтримки міжнародних дозволів, зберігаючи динаміку на фронті DMD.

ДОСЛІДЖЕННЯ ACHIEVE, що розвиває програму міотонічної дистрофії

Хоча DELIVER домінує у заголовках, другій програмі Dyne також слід приділити рівну увагу. Zeleciment basivarsen (DYNE-101) проходить глобальне клінічне випробування фази I/II для міотонічної дистрофії типу 1, бренду ACHIEVE. Розширена когорта реєстраційного випробування наразі проводить набір учасників, очікується, що набір пацієнтів завершиться на початку другого кварталу 2026 року.

Основний кінцевий показник—час відкриття відео руки (vHOT)—буде слугувати проміжною клінічною мірою. Якщо результати підтвердять ефективність, у початку Q3 2027 може бути подано заявку на ліцензію BLA для міотонічної дистрофії типу 1, що створить потенційну історію подвійного схвалення для компанії протягом наступних 18 місяців.

М'язи балансу

Станом на 30 вересня 2025 року, Dyne мала 791,9 мільйона доларів США готівки та ліквідних цінних паперів. Вчора компанія розпочала $300 мільйонних підписаних пропозицій акцій, щоб зміцнити свою фінансову основу та пришвидшити розвиток портфеля—крок, який свідчить про впевненість у найближчих каталізаторах.

Акції відображають цей імпульс: з 29 липня 2025 року, коли вони торгувалися приблизно по $9.50, DYN закрився вчора на $22.20, зростання на 9.47%. Чи зможе це зберегтися, залежить повністю від клінічного та регуляторного виконання в 2026-2027 роках.