Експериментальний препарат Ascendis Pharma для лікування ахондроплазії тільки що натрапив на перешкоду: FDA перенесла дату свого рішення з 30 листопада 2025 року на 28 лютого 2026 року, посилаючись на необхідність додаткового часу для перегляду даних після виходу на ринок, поданих на початку листопада.
Ось чому це важливо:
Лікарський засіб, про який йдеться
TransCon CNP (Navepegritide) є терапією нового покоління, що націлена на ахондроплазію, рідкісне генетичне захворювання, яке вражає понад 250 000 людей у всьому світі. Воно викликає значний низький зріст та ускладнення, що впливають на м'язи, нерви та функцію серця. Наразі єдиним затвердженим FDA варіантом є Voxzogo від BioMarin — але він вимагає щоденних ін'єкцій. Кандидат Ascendis? Раз на тиждень — це може стати революцією, якщо він пройде.
Контекст ринку
Акції ASND торгувалися в діапазоні від $118-$223 протягом минулого року. Після закриття у вівторок на $206.65 (, зниження на 2.38%), затримка, ймовірно, викликала певну невизначеність. Але ось у чому справа: тримісячні продовження зазвичай є процедурними, а не сигналами відмови. FDA просто ретельно перевіряє дані про довгострокову безпеку.
Що далі
Якщо буде затверджено в I кварталі 2026 року, TransCon CNP може захопити значну частку ринку у Voxzogo лише завдяки зручності. Для батьків, які роблять щотижневі ін'єкції замість щоденних — це величезне підвищення якості життя. Справжнє питання: чи відповідатиме ефективність поточному стандарту або перевершить його?
Слідкуйте за кінцем лютого. Це може стати потужним каталізатором для інвесторів у біотехнології, які відстежують прориви у лікуванні рідкісних захворювань.
Переглянути оригінал
Ця сторінка може містити контент третіх осіб, який надається виключно в інформаційних цілях (не в якості запевнень/гарантій) і не повинен розглядатися як схвалення його поглядів компанією Gate, а також як фінансова або професійна консультація. Див. Застереження для отримання детальної інформації.
TransCon CNP отримав 3-місячне продовження перегляду FDA — що це означає для пацієнтів з рідкісними захворюваннями
Експериментальний препарат Ascendis Pharma для лікування ахондроплазії тільки що натрапив на перешкоду: FDA перенесла дату свого рішення з 30 листопада 2025 року на 28 лютого 2026 року, посилаючись на необхідність додаткового часу для перегляду даних після виходу на ринок, поданих на початку листопада.
Ось чому це важливо:
Лікарський засіб, про який йдеться
TransCon CNP (Navepegritide) є терапією нового покоління, що націлена на ахондроплазію, рідкісне генетичне захворювання, яке вражає понад 250 000 людей у всьому світі. Воно викликає значний низький зріст та ускладнення, що впливають на м'язи, нерви та функцію серця. Наразі єдиним затвердженим FDA варіантом є Voxzogo від BioMarin — але він вимагає щоденних ін'єкцій. Кандидат Ascendis? Раз на тиждень — це може стати революцією, якщо він пройде.
Контекст ринку
Акції ASND торгувалися в діапазоні від $118-$223 протягом минулого року. Після закриття у вівторок на $206.65 (, зниження на 2.38%), затримка, ймовірно, викликала певну невизначеність. Але ось у чому справа: тримісячні продовження зазвичай є процедурними, а не сигналами відмови. FDA просто ретельно перевіряє дані про довгострокову безпеку.
Що далі
Якщо буде затверджено в I кварталі 2026 року, TransCon CNP може захопити значну частку ринку у Voxzogo лише завдяки зручності. Для батьків, які роблять щотижневі ін'єкції замість щоденних — це величезне підвищення якості життя. Справжнє питання: чи відповідатиме ефективність поточному стандарту або перевершить його?
Слідкуйте за кінцем лютого. Це може стати потужним каталізатором для інвесторів у біотехнології, які відстежують прориви у лікуванні рідкісних захворювань.