Novartis отримує велику перемогу: лікарський засіб генотерапії отримує зелене світло від FDA

Novartis щойно здобула регуляторну перемогу — FDA схвалила Itvisma для спінальної м’язової атрофії (SMA), що підняло акції на 3%, тоді як ширший ринок зріс лише на 0,9%.

Який план?

Itvisma є терапією заміщення генів для пацієнтів з СМА віком від 2 років. Це в основному нова формація їхнього існуючого педіатричного препарату для СМА Zolgensma, підтримана даними фази 3, які показують суттєві покращення в моторній функції та стабілізації захворювання.

Компанія позиціонує це як перший і єдиний варіант заміни генів для цього стану — значна диференціація на ринку, де СМА вражає приблизно 10 000-25 000 пацієнтів тільки в США.

Чому це важливо

Генні терапії історично були цвинтарем для інвесторів. Спостерігати, як одна з них насправді проходить через випробування схвалення FDA і впливає на ціну акцій, досить рідко, щоб привернути увагу. Для Novartis зокрема, Itvisma розширює їхній доступний ринок за межі педіатричних випадків, що може відкрити нові джерела доходу в недостатньо обслуговуваній дорослій популяції.

Ризик? Ціни на геннотерапію та реальне використання залишаються непередбачуваними. Але на регуляторному фронті це чиста перемога.