Novartis добивается успеха: препарат генотерапии получает одобрение FDA

Novartis только что добилась регуляторной победы — FDA одобрило Itvisma для спинальной мышечной атрофии (SMA), что привело к росту акций на 3%, в то время как более широкий рынок вырос всего на 0,9%.

Какова игра?

Itvisma — это терапия замены гена для пациентов с СМА в возрасте от 2 лет и старше. Это, по сути, новая формулировка их существующего педиатрического препарата для лечения СМА Zolgensma, подтвержденная данными третьей фазы клинических испытаний, показывающими значительные улучшения в моторной функции и стабилизации заболевания.

Компания позиционирует это как единственный и первый вариант замены гена для данного состояния — значительное отличие на рынке, где спинальная мышечная атрофия (СМА) затрагивает примерно 10 000-25 000 пациентов только в США.

Почему это имеет значение

Генные терапии исторически были кладбищем для инвесторов. Наблюдать за тем, как одна из них действительно проходит через испытания на одобрение FDA и влияет на цену акций, достаточно редко, чтобы привлечь внимание. В случае с Novartis, Itvisma расширяет их доступный рынок за пределы педиатрических случаев, что может открыть новые источники дохода в недостаточно обслуживаемой взрослой популяции.

Риск? Цены на генную терапию и реальное внедрение остаются непредсказуемыми. Но на регуляторном фронте это чистая победа.