O medicamento de éter da Novartis, Vanrafia, demonstra proteção renal sustentada em análise de longo prazo

A Novartis revelou recentemente dados do Fase 3 que demonstram que o seu medicamento para os rins, Vanrafia (atrazanet), aprovado condicionalmente, oferece benefícios significativos a longo prazo para pacientes com nefropatia por IgA. O medicamento mostrou uma diferença de 2,39 ml/min/1,73m² na mudança da taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) desde o início em comparação com o placebo na semana 136, representando uma desaceleração clinicamente significativa na deterioração da função renal.

A nefropatia por IgA (IgAN), também conhecida como doença de Berger, é uma condição autoimune crónica caracterizada pelo acúmulo de imunoglobulina A nos filtros dos rins. Este acúmulo provoca inflamação e prejudica progressivamente a capacidade dos rins de filtrar resíduos de forma eficiente. Para os pacientes com esta doença devastadora, Vanrafia representa uma potencial mudança na estratégia de tratamento.

Dados do ensaio confirmam a desaceleração da deterioração renal com Vanrafia

O estudo ALIGN de Fase 3 oferece o período de acompanhamento mais longo entre os ensaios principais para o tratamento da IgAN. Na semana 132, quando foram feitas as medições finais, Vanrafia demonstrou uma mudança de 2,59 ml/min/1,73 m² na eGFR desde o início em comparação com o placebo. Embora o objetivo primário na semana 136 tenha apresentado um valor p de 0,057 — ligeiramente acima do limiar de significância tradicional — as melhorias consistentes ao longo de vários pontos no tempo e em diferentes subgrupos de pacientes sugerem uma proteção clinicamente relevante.

Notavelmente, ao analisar um grupo de pacientes predefinido que também recebia inibidores de SGLT2 (co-transportadores de sódio e glicose), Vanrafia demonstrou efeitos protetores adicionais. Esta abordagem de terapia combinada pode representar um avanço importante para pacientes com diferentes graus de gravidade da doença. Os perfis de segurança permaneceram consistentes com fases anteriores do ensaio, apoiando o perfil de tolerabilidade já estabelecido do medicamento.

Expansão das opções de tratamento para IgAN além das abordagens atuais

Após a aprovação acelerada nos EUA e na China em abril de 2025 para redução da proteinúria, a Novartis agora busca a aprovação total tradicional até 2026, através de submissões adicionais. O desenvolvimento do medicamento reflete uma ampliação do arsenal no tratamento da IgAN. Paralelamente, a Novartis continua a avançar com terapias complementares, incluindo Fabhalta (iptacopan) e o composto em investigação zigakibart, posicionando a empresa como líder na gestão de doenças renais.

Estes dados de longo prazo validam descobertas anteriores e cumprem o requisito de aprovação condicional de demonstrar a preservação clinicamente relevante da função renal. O acompanhamento estendido de 136 semanas oferece maior segurança quanto à eficácia sustentada além do período inicial de tratamento.

Reação do mercado e perspetivas futuras

No dia seguinte ao anúncio, as ações da Novartis registaram uma ligeira variação, encerrando com um aumento de 0,42% a $161,86 durante a negociação pré-mercado. A ação continua a negociar perto do seu máximo de 52 semanas de $162,31, refletindo a confiança dos investidores na progressão do pipeline da empresa e na força dos seus programas para doenças renais. Estes resultados reforçam a posição competitiva da Novartis num mercado de nefrologia em expansão, onde a procura por terapêuticas eficazes que modifiquem a doença continua a crescer.