FDA dá mais tempo à Ascendis Pharma: Decisão sobre TransCon CNP adiada para fevereiro de 2026

A Ascendis Pharma (ASND) acaba de receber uma extensão de três meses da FDA para seu candidato a medicamento de sucesso TransCon CNP (Navepegritide) para a acondroplasia pediátrica. A nova data de decisão é agora 28 de fevereiro de 2026, em vez do cronograma original de 30 de novembro de 2025.

Aqui está o porquê disto ser importante: A acondroplasia afeta mais de 250.000 pessoas em todo o mundo e causa não apenas baixa estatura, mas complicações sérias - problemas musculares, neurológicos e cardiorrespiratórios. Atualmente, o Voxzogo da BioMarin é o único tratamento aprovado pelo FDA, mas requer injeções diárias. Esse é o ponto de dor.

O medicamento ASND muda a narrativa - dosagem semanal em vez de diária. Se for aprovado, isso representa uma enorme vantagem de conveniência no mercado pediátrico, potencialmente remodelando a forma como os médicos tratam esta rara condição genética.

O atraso da FDA? Eles precisam de mais tempo para revisar os dados dos requisitos pós-comercialização que a ASND enviou em novembro. Coisas padrão para uma indicação de doença rara complexa, mas isso realmente empurra o cronograma de aprovação para trás.

Movimentos das ações: ASND fechou na terça-feira a $206,65, em queda de 2,38%. A ação esteve limitada entre $118-$223 ao longo do último ano—volatilidade típica para ações de biotecnologia à espera de decisões regulatórias.

A decisão de fevereiro será crucial para saber se a ASND consegue capturar participação de mercado da BioMarin neste segmento de nicho de alto valor.