FDA Memberikan Ascendis Pharma Lebih Banyak Waktu: Keputusan TransCon CNP Ditunda Hingga Februari 2026

Ascendis Pharma (ASND) baru saja mendapatkan perpanjangan tiga bulan dari FDA untuk kandidat obat blockbuster-nya TransCon CNP (Navepegritide) untuk achondroplasia pediatrik. Tanggal keputusan baru sekarang adalah 28 Februari 2026, alih-alih jadwal asli 30 November 2025.

Inilah mengapa ini penting: Akondroplasia mempengaruhi lebih dari 250.000 orang di seluruh dunia dan menyebabkan tidak hanya tinggi badan yang pendek tetapi juga komplikasi serius—masalah otot, neurologis, dan kardiopulmoner. Saat ini, Voxzogo dari BioMarin adalah satu-satunya pengobatan yang disetujui FDA, tetapi memerlukan suntikan harian. Itulah titik nyerinya.

Obat ASND mengubah strategi—dosis seminggu sekali alih-alih setiap hari. Jika berhasil, itu akan menjadi keuntungan kenyamanan yang besar di pasar pediatrik, berpotensi membentuk kembali cara dokter menangani kondisi genetik langka ini.

Penundaan FDA? Mereka membutuhkan lebih banyak waktu untuk meninjau data persyaratan pasca-pemasaran yang ASND ajukan pada bulan November. Ini adalah hal yang biasa untuk indikasi penyakit langka yang kompleks, tetapi ini memang memperlambat garis waktu persetujuan.

Pergerakan saham: ASND ditutup pada hari Selasa di $206,65, turun 2,38%. Saham ini telah bergerak dalam kisaran antara $118-$223 selama setahun terakhir—volatilitas yang khas untuk saham bioteknologi yang menunggu keputusan regulasi.

Keputusan Februari akan menjadi penentu apakah ASND dapat merebut pangsa pasar dari BioMarin di segmen niche bernilai tinggi ini.