FDAがAscendis Pharmaにより多くの時間を与える:TransCon CNPの決定は2026年2月に延期

Ascendis Pharma (ASND)は、そのブロックバスター薬候補TransCon CNP (Navepegritide)について、FDAから3ヶ月の延長を受けました。新しい決定日は2026年2月28日となり、元の2025年11月30日のタイムラインから変更されました。

これが重要な理由です：軟骨形成不全は世界中で25万人以上に影響を及ぼし、単に短身だけでなく、筋肉、神経、および心肺の問題といった深刻な合併症を引き起こします。現在、BioMarinのVoxzogoは唯一のFDA承認治療法ですが、毎日の注射が必要です。これが痛点です。

ASNDの薬は脚本をひっくり返します—毎日ではなく週に一度の投与です。これがクリアされれば、小児市場において大きな利便性の利点があり、この希少な遺伝的状態の治療方法を再構築する可能性があります。

FDAの遅れ？彼らは、11月にASNDが提出した市販後要件データをレビューするために、もっと時間が必要です。複雑な希少疾患の適応症に関する標準的なことですが、承認のタイムラインを遅らせることになります。

株の動き: ASNDは火曜日に206.65ドルで取引を終え、2.38%下落しました。この株は過去1年間で118ドルから$223 ドルの間で推移しており、規制当局の決定を待っているバイオテクノロジー株に典型的なボラティリティです。

2月の決定は、ASNDがこの高価値ニッチセグメントでBioMarinから市場シェアを獲得できるかどうかの勝負となる。