Dua Kemenangan Klinis di Depan: Jalan Dyne Menuju Persetujuan DMD dan Distrofi Miotonik Terlihat Lebih Kuat

Dyne Therapeutics sedang membuat kemajuan serius pada pipa mereka, dengan dua program utama bergerak menuju momen penting. Kandidat unggulan perusahaan, Zeleciment rostudirsen (DYNE-251), baru saja menunjukkan apa yang bisa menjadi pengubah permainan dalam distrofi otot Duchenne (DMD).

Hasil Uji Coba DELIVER: Produksi Dystrophin dalam Skala Besar

Dalam uji coba DELIVER Fase 1/2, Zeleciment rostudirsen—dirancang untuk pasien DMD dengan mutasi penghapusan exon 51—menunjukkan produksi distrofina yang terukur sebesar 5,46% setelah enam bulan di Kohort Ekspansi Registrasional. Yang lebih penting: perbaikan fungsional tetap terjaga di berbagai titik akhir klinis, dan yang terpenting, fungsi paru-paru tetap stabil selama 24 bulan tindak lanjut. Profil keamanan tetap konsisten sepanjang waktu.

Inilah yang berarti secara komersial: Dyne berencana untuk mengajukan Aplikasi Lisensi Biologis (BLA) untuk Persetujuan Dipercepat AS pada Q2 2026. Jika FDA memberikan status Tinjauan Prioritas (seperti yang diharapkan), obat tersebut dapat mencapai pasien pada Q1 2027. Itu adalah garis waktu regulasi yang realistis dengan asumsi tidak ada kemunduran besar.

Secara bersamaan, perusahaan sedang mempersiapkan uji coba Fase 3 global untuk mendukung persetujuan internasional, menjaga momentum di bidang DMD.

UJI Coba ACHIEVE Memajukan Program Distrofi Miotonik

Sementara DELIVER mendominasi berita, program kedua Dyne juga layak mendapatkan perhatian yang sama. Zeleciment basivarsen (DYNE-101) sedang dalam uji coba global Fase I/II untuk myotonic dystrophy tipe 1, yang dipasarkan dengan nama ACHIEVE. Kohort Ekspansi Registrasi uji coba saat ini sedang merekrut, dengan perekrutan pasien diharapkan selesai pada awal Q2 2026.

Endpoint utama—waktu pembukaan tangan video (vHOT)—akan berfungsi sebagai ukuran klinis sementara. Jika hasil mendukung efikasi, BLA untuk distrofi miotonik tipe 1 bisa mengikuti pada awal Q3 2027, menciptakan narasi persetujuan ganda potensial bagi perusahaan dalam 18 bulan ke depan.

Otot Laporan Keuangan

Per 30 September 2025, Dyne memegang $791,9 juta dalam bentuk kas dan sekuritas yang dapat dipasarkan. Kemarin, perusahaan meluncurkan tawaran saham yang dijamin sebesar $300 juta untuk memperkuat jalur pendanaannya dan mempercepat pengembangan pipeline—sebuah langkah yang menandakan kepercayaan pada katalis dalam waktu dekat.

Saham mencerminkan momentum ini: sejak 29 Juli 2025, ketika diperdagangkan sekitar $9.50, DYN ditutup kemarin di $22.20, naik 9.47%. Apakah itu dapat bertahan sepenuhnya tergantung pada pelaksanaan klinis dan regulasi pada 2026-2027.