Novartis Menang Besar: Obat Terapi Gen Mendapat Lampu Hijau dari FDA

Novartis baru saja mencetak kemenangan regulasi—FDA menyetujui Itvisma untuk atrophy otot tulang belakang (SMA), mengangkat sahamnya sebesar 3% sementara pasar secara keseluruhan hanya naik 0,9%.

Apa rencananya?

Itvisma adalah terapi penggantian gen untuk pasien SMA berusia 2 tahun ke atas. Ini pada dasarnya adalah formulasi baru dari obat SMA pediatrik mereka yang sudah ada, Zolgensma, didukung oleh data uji coba fase 3 yang menunjukkan peningkatan yang signifikan dalam fungsi motorik dan stabilisasi penyakit.

Perusahaan memposisikan ini sebagai satu-satunya opsi penggantian gen untuk kondisi tersebut—diferensiasi yang signifikan di pasar di mana SMA mempengaruhi sekitar 10.000-25.000 pasien di AS saja.

Mengapa ini penting

Terapi gen secara historis telah menjadi kuburan bagi para investor. Menyaksikan satu terapi gen benar-benar melewati rintangan persetujuan FDA dan mempengaruhi harga saham cukup jarang untuk menarik perhatian. Untuk Novartis secara spesifik, Itvisma memperluas pasar yang dapat dijangkau mereka di luar kasus pediatrik, yang dapat membuka aliran pendapatan di populasi dewasa yang kurang terlayani.

Risiko? Penetapan harga terapi gen dan adopsi di dunia nyata tetap tidak dapat diprediksi. Namun, di sisi regulasi, ini adalah kemenangan yang jelas.