L'FDA accorde à Ascendis Pharma plus de temps : la décision sur TransCon CNP repoussée à février 2026

Ascendis Pharma (ASND) vient d'obtenir une extension de trois mois de la FDA pour son candidat médicament à succès TransCon CNP (Navepegritide) pour l'achondroplasie pédiatrique. La nouvelle date de décision est désormais le 28 février 2026, au lieu de la date initiale du 30 novembre 2025.

Voici pourquoi cela est important : l'achondroplasie affecte plus de 250 000 personnes dans le monde et cause non seulement une petite taille mais aussi des complications graves : des problèmes musculaires, neurologiques et cardiorespiratoires. Actuellement, le Voxzogo de BioMarin est le seul traitement approuvé par la FDA, mais il nécessite des injections quotidiennes. C'est le point de douleur.

Le médicament d'ASND renverse la situation : une posologie hebdomadaire au lieu de quotidienne. Si cela est validé, cela représente un avantage de commodité énorme sur le marché pédiatrique, pouvant redéfinir la manière dont les médecins traitent cette condition génétique rare.

Le retard de la FDA ? Ils ont besoin de plus de temps pour examiner les données sur les exigences post-commercialisation que ASND a soumises en novembre. C'est habituel pour une indication de maladie rare complexe, mais cela repousse le calendrier d'approbation.

Mouvements d'actions : ASND a clôturé mardi à 206,65 $, en baisse de 2,38 %. L'action a oscillé entre 118-$223 au cours de l'année écoulée, une volatilité typique pour les actions biotechnologiques en attente de décisions réglementaires.

La décision de février sera déterminante pour savoir si ASND peut capter des parts de marché de BioMarin dans ce segment de niche à forte valeur.