Novartis remporte gros : le médicament de thérapie génique obtient l'approbation de la FDA

Novartis a juste remporté une victoire réglementaire : la FDA a approuvé Itvisma pour l'atrophie musculaire spinale (SMA), faisant grimper l'action de 3 % tandis que le marché élargi n'a augmenté que de 0,9 %.

Quel est le plan ?

Itvisma est une thérapie de remplacement génique pour les patients atteints de SMA âgés de 2 ans et plus. C'est fondamentalement une nouvelle formulation de leur médicament pédiatrique existant pour la SMA, Zolgensma, soutenue par des données d'essai de phase 3 montrant des améliorations solides de la fonction motrice et de la stabilisation de la maladie.

L'entreprise se positionne comme la première et l'unique option de remplacement génique pour cette condition, une différenciation significative dans un marché où la SMA touche environ 10 000 à 25 000 patients rien qu'aux États-Unis.

Pourquoi cela compte

Les thérapies géniques ont historiquement été un cimetière pour les investisseurs. Voir l'une d'elles réussir à passer le cap de l'approbation de la FDA et à faire bouger le prix de l'action est suffisamment rare pour attirer l'attention. Pour Novartis en particulier, Itvisma élargit leur marché adressable au-delà des cas pédiatriques, ce qui pourrait ouvrir des sources de revenus dans une population adulte mal desservie.

Le risque ? Les prix des thérapies géniques et leur adoption dans le monde réel restent imprévisibles. Mais sur le plan réglementaire, c'est une victoire nette.