La FDA le da más tiempo a Ascendis Pharma: la decisión sobre TransCon CNP se pospone a febrero de 2026

Ascendis Pharma (ASND) acaba de obtener una extensión de tres meses de la FDA para su candidato a fármaco exitoso TransCon CNP (Navepegritide) para la acondroplasia pediátrica. La nueva fecha de decisión es ahora el 28 de febrero de 2026, en lugar de la fecha original del 30 de noviembre de 2025.

Aquí está la razón por la que esto importa: la acondroplasia afecta a más de 250,000 personas en todo el mundo y causa no solo una estatura baja, sino complicaciones graves: problemas musculares, neurológicos y cardiorrespiratorios. Actualmente, el Voxzogo de BioMarin es el único tratamiento aprobado por la FDA, pero requiere inyecciones diarias. Ese es el punto doloroso.

El fármaco de ASND cambia las reglas del juego: dosis una vez a la semana en lugar de diaria. Si se aprueba, eso representa una enorme ventaja de conveniencia en el mercado pediátrico, potencialmente reconfigurando cómo los médicos tratan esta rara condición genética.

¿El retraso de la FDA? Necesitan más tiempo para revisar los datos de los requisitos posteriores a la comercialización que ASND presentó en noviembre. Cosas estándar para una indicación de enfermedad rara compleja, pero eso retrasa la línea de tiempo de aprobación.

Movimientos de acciones: ASND cerró el martes a $206.65, bajando un 2.38%. La acción ha estado fluctuantando entre $118-$223 durante el último año, una volatilidad típica para las acciones de biotecnología que esperan decisiones regulatorias.

La decisión de febrero será crucial para determinar si ASND puede captar cuota de mercado de BioMarin en este segmento de nicho de alto valor.