Novartis gana a lo grande: el medicamento de terapia génica recibe la luz verde de la FDA

Novartis acaba de conseguir una victoria regulatoria: la FDA aprobó Itvisma para la atrofia muscular espinal (SMA), haciendo que la acción subiera un 3% mientras que el mercado en general solo subió un 0.9%.

¿Cuál es el juego?

Itvisma es una terapia de reemplazo génico para pacientes con SMA de 2 años o más. Básicamente, es una nueva formulación de su medicamento pediátrico existente para SMA, Zolgensma, respaldada por datos de ensayos de fase 3 que muestran mejoras sólidas en la función motora y estabilización de la enfermedad.

La empresa posiciona esto como la primera y única opción de reemplazo génico para la afección, una diferenciación significativa en un mercado donde la AME afecta aproximadamente a 10,000-25,000 pacientes solo en los EE. UU.

Por qué esto es importante

Las terapias génicas han sido históricamente un cementerio para los inversores. Ver a una realmente superar el laberinto de aprobación de la FDA y mover el precio de las acciones es lo suficientemente raro como para captar la atención. Para Novartis específicamente, Itvisma expande su mercado direccionable más allá de los casos pediátricos, lo que podría abrir flujos de ingresos en una población adulta desatendida.

¿El riesgo? Los precios de la terapia génica y la adopción en el mundo real siguen siendo impredecibles. Pero en el frente regulatorio, esto es una victoria clara.