فوزان سريريان في الأفق: مسار داين نحو موافقات DMD واعتلال العضلات الميوتوينك يبدو أقوى

تقوم Dyne Therapeutics بتحقيق تقدم كبير في خط أنابيبها، مع انتقال برنامجين رئيسيين نحو لحظات حاسمة. المرشح الرئيسي للشركة، Zeleciment rostudirsen (DYNE-251)، أظهر للتو ما يمكن أن يكون مغيراً لقواعد اللعبة في الضمور العضلي الدوشيني (DMD).

نتائج تجربة DELIVER: إنتاج الديستروفين على نطاق واسع

في المرحلة 1/2 من تجربة DELIVER، أظهر زيلسيمنت روستوديرسين - المصمم لمرضى DMD الذين لديهم طفرات تخطي الإكسون 51 - إنتاجًا قابلًا للقياس من الديستروفين بنسبة 5.46% بعد ستة أشهر في مجموعة التوسع المسجلة. والأهم من ذلك: تحسنت الوظائف عبر عدة نقاط نهاية سريرية، والأهم من ذلك، ظل وظيفة الرئة مستقرة على مدار 24 شهرًا من المتابعة. ظل ملف السلامة ثابتًا طوال الوقت.

إليك ما يعنيه ذلك تجاريًا: تخطط شركة داين لتقديم طلب الحصول على ترخيص البيولوجي (BLA) لموافقة تسريع الولايات المتحدة في الربع الثاني من عام 2026. إذا منحت إدارة الغذاء والدواء حالة مراجعة أولية (كما هو مأمول)، يمكن أن تصل الدواء إلى المرضى بحلول الربع الأول من عام 2027. هذه جدول زمني تنظيمي واقعي بشرط عدم حدوث أي عوائق كبيرة.

في الوقت نفسه، تستعد الشركة لإجراء تجربة المرحلة 3 العالمية لدعم الموافقات الدولية، مع الحفاظ على الزخم في جبهة DMD.

تجربة ACHIEVE لتطوير برنامج ضمور العضلات المويتي

بينما تهيمن DELIVER على العناوين، فإن البرنامج الثاني لـ Dyne يستحق نفس القدر من الاهتمام. زيلسيمينت باسوفرسين (DYNE-101) في تجربة عالمية من المرحلة I/II لضمور العضلات الميوتوبي، تحت اسم ACHIEVE. مجموعة التوسع التسجيلية للتجربة تجري حاليًا تسجيلها، مع توقع انتهاء تجنيد المرضى في أوائل الربع الثاني من عام 2026.

سيكون endpoint الأساسي - وقت فتح اليد بالفيديو (vHOT) - بمثابة مقياس سريري وسيط. إذا كانت النتائج تدعم الفعالية، فقد يتبع تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي لضمور العضلات الميوكسي في أوائل الربع الثالث من عام 2027، مما يخلق سردًا مزدوجًا محتملًا للموافقة للشركة على مدى الثمانية عشر شهرًا القادمة.

عضلة الميزانية العمومية

اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025، كانت لدى داين 791.9 مليون دولار في النقد والأوراق المالية القابلة للتداول. بالأمس، أطلقت الشركة عرضًا أسهمًا مضمونًا بقيمة $300 مليون لتعزيز قدرتها المالية وتسريع تطوير خط الأنابيب - وهي خطوة تشير إلى الثقة في المحفزات القريبة.

السهم يعكس هذا الزخم: منذ 29 يوليو 2025، عندما تم تداوله حوالي 9.50 دولار، أغلق DYN أمس عند 22.20 دولار، بزيادة 9.47%. ما إذا كان بإمكان ذلك الاستمرار يعتمد كليًا على التنفيذ السريري والتنظيمي في 2026-2027.