إدارة الغذاء والدواء تمنح شركة أسينديس فارما مزيدًا من الوقت: تم تأجيل قرار TransCon CNP إلى فبراير 2026

حصلت شركة Ascendis Pharma (ASND) على تمديد لمدة ثلاثة أشهر من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لمرشحها الدوائي الرائد TransCon CNP (Navepegritide) لعلاج قصر القامة الناتج عن التشوهات العظمية لدى الأطفال (achondroplasia). تاريخ القرار الجديد هو الآن 28 فبراير 2026، بدلاً من الجدول الزمني الأصلي في 30 نوفمبر 2025.

إليك لماذا هذا مهم: يؤثر تضخم العظام على أكثر من 250,000 شخص حول العالم ويسبب ليس فقط قصر القامة ولكن مضاعفات خطيرة - مشاكل عضلية وعصبية وقلبية تنفسية. حاليًا، يعد Voxzogo من BioMarin العلاج الوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ولكنه يتطلب حقنًا يومية. هذه هي نقطة الألم.

دواء ASND يغير القواعد - جرعة أسبوعية بدلاً من يومية. إذا تم الموافقة عليه، فإن ذلك يمثل ميزة كبيرة من حيث الراحة في سوق الأطفال، مما قد يعيد تشكيل كيفية علاج الأطباء لهذه الحالة الوراثية النادرة.

تأخير إدارة الغذاء والدواء؟ يحتاجون إلى مزيد من الوقت لمراجعة بيانات متطلبات ما بعد التسويق التي قدمتها ASND في نوفمبر. أمور قياسية لمؤشر مرض نادر معقد، لكن هذا يؤخر جدول الموافقة.

تحركات الأسهم: أغلقت ASND يوم الثلاثاء عند 206.65 دولار، بانخفاض 2.38%. كانت الأسهم تتراوح بين 118-$223 على مدار العام الماضي - تقلبات نموذجية للألعاب البيوتكنولوجية في انتظار القرارات التنظيمية.

ستكون قرار فبراير حاسماً لما إذا كانت ASND يمكن أن تلتقط حصة السوق من BioMarin في هذا القطاع المتخصص ذي القيمة العالية.