نوفارتس تحقق انتصارًا كبيرًا: عقار العلاج الجيني يحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء

نجحت شركة نوفارتيس في تحقيق انتصار تنظيمي - حيث وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار إيتفيسما لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، مما أدى إلى ارتفاع سهمها بنسبة 3% بينما ارتفع السوق الأوسع بنسبة 0.9%.

ما هو اللعب؟

إيتفيسما هو علاج لاستبدال الجين لمرضى SMA الذين تتراوح أعمارهم من 2 وما فوق. إنه في الأساس صيغة جديدة من دواء SMA للأطفال الموجود لديهم زولغنسما، مدعومًا ببيانات التجارب السريرية من المرحلة 3 التي تظهر تحسنًا كبيرًا في الوظيفة الحركية واستقرار المرض.

تقوم الشركة بتحديد هذا كأول خيار وحيد لاستبدال الجينات لهذه الحالة - تمييز ذو مغزى في سوق يؤثر فيه مرض الشلل العضلي الضموري على حوالي 10,000-25,000 مريض في الولايات المتحدة فقط.

لماذا هذا مهم

لقد كانت العلاجات الجينية تاريخياً مقبرة للمستثمرين. إن رؤية واحدة منها تتجاوز فعلياً عقبة موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وتؤثر على سعر السهم نادر بما يكفي لجذب الانتباه. بالنسبة لشركة نوفارتس تحديداً، فإن إيتفيسما توسع سوقها المستهدف لتتجاوز الحالات pediatrية، مما قد يفتح مصادر إيرادات في فئة البالغين غير المخدومة.

المخاطر؟ تظل أسعار العلاج الجيني وتبني العالم الحقيقي غير متوقعتين. ولكن على الصعيد التنظيمي، هذه انتصار واضح.